La Asociación apoya la investigación científica y cualquier iniciativa dirigida a mejorar el conocimiento, diagnóstico y tratamiento de la Acidemia Metilmalónica con Homocistinuria cblC.
También tiene como objetivo proteger los derechos de las personas afectadas por esta enfermedad, promover su integración social y mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
A continuación se enumeran los principales proyectos financiados o cofinanciados por la Asociación con la finalidad de lograr dichos fines: